8月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一项历史性决定，首次批准美国第一个基因治疗。

　　北京时间9月1日消息，据国外媒体报道，8月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一项历史性决定，首次批准美国第一个基因治疗，这将开创治疗癌症和其它危及生命疾病的新方法。

　　据悉，FDA当前批准诺华CAR-T疗法，商品名为Kymriah，这是全球第一个CAR-T疗法获批，可用于治疗25岁以下急性淋巴白血病患者（ALL）。FDA主管斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）说：“我们正在进入医学创新的新领域，我们有能力重新规划病人自己的细胞，使其攻击致命的癌症。像基因和细胞疗法等新技术都潜在改变医学，并为我们治疗甚至治愈许多顽固疾病创造一个转折点，在食品药品监督管理局，我们致力于加快开发和审查具有潜有拯救生命的突破性疗法。”

　　Kymriah，是一种细胞基础的基因疗法，现获得美国食品药品监督管理局批准，可用于25岁以下B细胞前体急性淋巴白血病患者，这些患者的病症很难治愈，或者存在旧病复发的可能性。

　　Kymriah是一种基因改良自体T细胞免疫疗法，每一剂量的Kymriah都是一种个人定制的治疗方法，它使用患者自身T细胞，T细胞是一种叫做淋巴细胞的白红细胞类型。患者的T细胞收集并发送至制造中心，然后T细胞在制造中心进行基因改良，使其包含一种特定蛋白质（嵌合抗原受体或者简称为CAR），指导T细胞目标杀死具有特殊抗原性的白血病细胞。一旦这些细胞被基因改良，它们将灌输至患者体内，杀死他们体内的癌症细胞。

　　急性淋巴白血病 （ALL）是骨髓和血液癌症，患者身体会出现异常淋巴细胞，这种疾病发展迅速，是美国最常见的儿童癌症。目前，美国癌症研究所评估称，每年大约有3100名20岁以下患者被确诊。急性淋巴白血病可能是T细胞或者B细胞来源，通常B细胞源更为常见一些。Kymriah现被批准适用于B细胞急性淋巴白血病儿童和年轻成年人患者，其目的是为那些在初步治疗后没有反应或者初治再复发患者提供治疗，初治再复发患者占该患者群体总数的15-20%。

　　据悉，2012年全球白血病患者数量高达35.2万人以上，中国是白血病高发国家，大约每10万人中有4-6人患有白血病，其中40%是儿童患者，儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的三分之一左右。

　　目前，Kymriah是最先进的治疗方法，它填补了儿童和年轻患者的治疗需求。FDA生物制剂评估和研究中心（CBER）主管彼特·马克斯（Peter Marks）说：“Kymriah疗法不仅对这些患者提供新治疗机会，此前该疾病治疗方案非常有限，并且Kymriah疗法在临床试验中显示出明显病情缓解，并且患者生存率大幅提高。”

　　现在Kymriah的安全性和有效性在多样性临床试验中得到了证实，63名复发性或者顽固性B细胞前体儿童和年轻成年患者，经过3个月的治疗，总缓解率达到83%。目前，Kymriah治疗费用为47.5万美元，虽然低于市场预期，但是价格仍十分昂贵，高昂的价格是患者和公众关注的焦点问题之一，分析师指出，由于潜在患者较少，药品制造商需要覆盖前期研发投入，因此很难降低价格， CAR-T治疗将是全球费用最高的治疗技术，通常治疗费用高达40-75万美元。